Los ensayos clínicos son experimentos u observaciones realizadas en investigación clínica . Tales futurosestudios de investigación biomédica o de comportamiento en los participantes humanos están diseñados para responder a preguntas específicas acerca de las intervenciones biomédicas o de comportamiento, incluyendo nuevos tratamientos (como novedosas vacunas , medicamentos , hábitos dietéticos , suplementos dietéticos y productos sanitarios ) y las intervenciones conocidas que merecen más estudio y comparacion Los ensayos clínicos generan datos sobre seguridad y eficacia . [1]Se realizan solo después de haber recibido la aprobación del comité de ética / autoridad de salud en el país donde se solicita la aprobación de la terapia. Estas autoridades son responsables de examinar la relación riesgo / beneficio del ensayo: su aprobación no significa que la terapia sea "segura" o efectiva, solo que el ensayo puede llevarse a cabo.
Dependiendo del tipo de producto y la etapa de desarrollo, los investigadores inicialmente inscriben voluntarios o pacientes en pequeños estudios piloto y, posteriormente, realizan estudios comparativos a mayor escala. Los ensayos clínicos pueden variar en tamaño y costo, y pueden incluir un solo centro de investigación o varios centros , en un país o en varios países. El diseño del estudio clínico tiene como objetivo garantizar la validez científica y la reproducibilidad de los resultados.
Los costos de los ensayos clínicos pueden oscilar entre los miles de millones de dólares por medicamento aprobado. [2] El patrocinador puede ser una organización gubernamental o una compañía farmacéutica , de biotecnología o de dispositivos médicos . Ciertas funciones necesarias para el ensayo, como la supervisión y el trabajo de laboratorio, pueden ser administradas por un socio externo , como una organización de investigación contratada o un laboratorio central.
Solo el 10 por ciento de todos los medicamentos iniciados en ensayos clínicos en humanos se convierten en un medicamento aprobado .
Descripción general [ editar ]
Ensayos de drogas [ editar ]
Algunos ensayos clínicos involucran sujetos sanos sin condiciones médicas preexistentes . Otros ensayos clínicos se refieren a pacientes con afecciones de salud específicas que están dispuestos a probar un tratamiento experimental.
Cuando los participantes son voluntarios sanos que reciben incentivos financieros, los objetivos son diferentes a cuando los participantes están enfermos. Durante los periodos de dosificación, los sujetos de estudio generalmente permanecen bajo supervisión durante una a 40 noches.
Por lo general , se realizan experimentos piloto para obtener información para el diseño del ensayo clínico a seguir.
Existen dos objetivos para probar los tratamientos médicos: saber si funcionan lo suficientemente bien, llamados "eficacia" o "eficacia"; y para saber si están lo suficientemente seguros, llamados "seguridad". Tampoco es un criterio absoluto; Tanto la seguridad como la eficacia se evalúan en relación con la forma en que se pretende utilizar el tratamiento, qué otros tratamientos están disponibles y la gravedad de la enfermedad o afección. Los beneficios deben superar los riesgos. [4] [5] : 8 Por ejemplo, muchos medicamentos para tratar el cáncer tienen efectos secundarios graves que no serían aceptables para un analgésico de venta libre, sin embargo, los medicamentos contra el cáncer han sido aprobados ya que se usan bajo la supervisión de un médico. , y se utilizan para una afección potencialmente mortal. [6]
En los Estados Unidos, los ancianos constituyen el 14% de la población, mientras que consumen más de un tercio de las drogas. [7] Las personas mayores de 55 años (o una edad límite similar) a menudo se excluyen de los ensayos porque sus mayores problemas de salud y uso de drogas complican la interpretación de los datos , y porque tienen una capacidad fisiológica diferente a la de las personas más jóvenes. Los niños y las personas con afecciones médicas no relacionadas también son frecuentemente excluidas. [8] Las mujeres embarazadas a menudo son excluidas debido a los riesgos potenciales para el feto .
El patrocinador diseña el ensayo en coordinación con un panel de investigadores clínicos expertos, que incluye qué tratamientos alternativos o existentes para comparar con el nuevo medicamento y qué tipo (s) de pacientes podrían beneficiarse. Si el patrocinador no puede obtener suficientes sujetos de prueba en un lugar, los investigadores en otros lugares son reclutados para unirse al estudio.
Durante el ensayo, los investigadores reclutan sujetos con las características predeterminadas, administran el (los) tratamiento (s) y recopilan datos sobre la salud de los sujetos durante un período de tiempo definido. Los datos incluyen mediciones tales como signos vitales , concentración del fármaco del estudio en la sangre o los tejidos, cambios en los síntomas y si se produce una mejora o empeoramiento de la afección a la que se dirige el fármaco del estudio. Los investigadores envían los datos al patrocinador del ensayo, que luego analiza los datos agrupados mediante pruebas estadísticas .
Los ejemplos de objetivos de ensayos clínicos incluyen evaluar la seguridad y la efectividad relativa de un medicamento o dispositivo:
- En un tipo específico de paciente, por ejemplo, un paciente que ha sido diagnosticado con la enfermedad de Alzheimer
- A dosis variables, por ejemplo, una dosis de 10 miligramos en lugar de una dosis de 5 miligramos
- Para una nueva indicación
- Evaluación de la eficacia mejorada en el tratamiento de la condición de un paciente en comparación con la terapia estándar para esa condición
- Evaluación del medicamento o dispositivo del estudio en relación con dos o más intervenciones ya aprobadas / comunes para esa condición, por ejemplo, dispositivo A versus dispositivo B, o terapia A versus terapia B)
Si bien la mayoría de los ensayos clínicos prueban una alternativa a la nueva intervención, algunos se expanden a tres o cuatro y pueden incluir un placebo .
A excepción de los ensayos pequeños de una sola ubicación, el diseño y los objetivos se especifican en un documento llamado protocolo de ensayo clínico . El protocolo es el "manual operativo" de la prueba y garantiza que todos los investigadores realicen la prueba de la misma manera en temas similares y que los datos sean comparables en todas las materias.
Como un ensayo está diseñado para probar hipótesis y monitorear y evaluar rigurosamente los resultados, puede considerarse como una aplicación del método científico , específicamente el paso experimental .
Los ensayos clínicos más comunes evalúan nuevos productos farmacéuticos , dispositivos médicos (como un nuevo catéter ), productos biológicos , terapias psicológicas u otras intervenciones. Es posible que se requieran ensayos clínicos antes de que una autoridad reguladora nacional [9] apruebe la comercialización de la innovación.
Pruebas de dispositivos [ editar ]
De manera similar a los medicamentos, los fabricantes de dispositivos médicos en los Estados Unidos deben realizar ensayos clínicos para su aprobación previa a la comercialización . [10] Las pruebas de dispositivos pueden comparar un dispositivo nuevo con una terapia establecida, o pueden comparar dispositivos similares entre sí. Un ejemplo de los primeros en el campo de la cirugía vascular es la reparación abierta versus reparación endovascular (OVER trial) para el tratamiento del aneurisma aórtico abdominal , que comparó la técnica de reparación aórtica abierta más antigua con el dispositivo de reparación de aneurisma endovascular más nuevo . [11] Un ejemplo de esto último son los ensayos clínicos en dispositivos mecánicos utilizados en el tratamiento de la incontinencia urinaria femenina adulta. [12]
Pruebas de trámites [ editar ]
De manera similar a los medicamentos, los procedimientos médicos o quirúrgicos pueden someterse a ensayos clínicos, [13] como los estudios de casos controlados para intervenciones quirúrgicas. [14]
Historia [ editar ]
Los conceptos detrás de los ensayos clínicos son antiguos. El Libro de Daniel, capítulo 1, versículos 12 al 15, por ejemplo, describe un experimento planificado con observaciones iniciales y de seguimiento de dos grupos que participaron o no participaron de "la carne del Rey" durante un período de prueba. de diez dias. El médico persa Avicena , en The Canon of Medicine (1025), dio consejos similares para determinar la eficacia de los medicamentos y sustancias médicas . [15]
Desarrollo [ editar ]
Aunque a menudo se realizaba una experimentación médica temprana , generalmente faltaba el uso de un grupo de control para proporcionar una comparación precisa de la demostración de la eficacia de la intervención. Por ejemplo, Lady Mary Wortley Montagu , quien hizo campaña para la introducción de la inoculación (llamada entonces viruela ) para prevenir la viruela , arregló que siete presos sentenciados a muerte fueran sometidos a la viruela a cambio de su vida. Aunque sobrevivieron y no contrajeron la viruela, no hubo un grupo de control para evaluar si este resultado se debió a la inoculación o algún otro factor. Experimentos similares realizados por Edward Jenner sobre su vacuna contra la viruela.fueron igualmente defectuosos conceptualmente. [15]
El primer ensayo clínico adecuado fue realizado por el médico James Lind . [16]El escorbuto de la enfermedad , que ahora se sabe que es causado por una deficiencia de vitamina C , a menudo tendría efectos terribles en el bienestar de la tripulación de los viajes oceánicos de larga distancia. En 1740, el resultado catastrófico de la circunnavegación de Anson atrajo mucha atención en Europa; De los 1900 hombres, 1400 habían muerto, la mayoría de ellos supuestamente por haber contraído escorbuto. [17] John Woodall , un cirujano militar inglés de la Compañía Británica de las Indias Orientales , había recomendado el consumo de cítricos (tiene un antiescorbético efecto) a partir del siglo XVII, pero su uso no se generalizó. [18]
Lind realizó el primer ensayo clínico sistemático en 1747. [19] Incluyó un suplemento dietético de calidad ácida en el experimento después de dos meses en el mar, cuando el barco ya estaba afectado por el escorbuto. Dividió doce marineros escorbúticos en seis grupos de dos. Todos recibieron la misma dieta pero, además, el grupo uno recibió un litro de sidra al día, el grupo dos veinticinco gotas de elixir de vitriol ( ácido sulfúrico ), el grupo tres seis cucharadas de vinagre , el grupo cuatro, media pinta de agua de mar , el grupo cinco recibió dos naranjas y un limón , y el último grupo una pasta picante más una bebida de agua de cebada. El tratamiento del grupo cinco se detuvo después de seis días cuando se quedaron sin fruta, pero en ese momento un marinero estaba en condiciones de cumplir con el deber, mientras que el otro casi se había recuperado. Aparte de eso, solo el grupo uno también mostró algún efecto de su tratamiento. [20]
Después de 1750, la disciplina comenzó a tomar su forma moderna. [21] [22] John Haygarth demostró la importancia de un grupo de control para la correcta identificación del efecto placebo en su célebre estudio del remedio ineficaz llamado tractores de Perkin . El eminente médico Sir William Gull, primer baronet en la década de 1860, llevó a cabo un trabajo adicional en esa dirección . [15]
Frederick Akbar Mahomed (fallecido en 1884), que trabajaba en el Guy's Hospital de Londres , hizo contribuciones sustanciales al proceso de ensayos clínicos, donde "separó la nefritis crónica con hipertensión secundaria de lo que hoy llamamos hipertensión esencial . También fundó la Investigación colectiva Registro de la Asociación Médica Británica ; esta organización recopiló datos de médicos que practicaban fuera del hospital y fue el precursor de los modernos ensayos clínicos de colaboración ". [23]
Ensayos modernos [ editar ]
Sir Ronald A. Fisher , mientras trabajaba para la estación experimental de Rothamsted en el campo de la agricultura, desarrolló sus Principios de diseño experimental en la década de 1920 como una metodología precisa para el diseño apropiado de experimentos. Entre sus ideas principales, estaba la importancia de la aleatorización , la asignación aleatoria de individuos a diferentes grupos para el experimento; [24]replicación : para reducir la incertidumbre , las mediciones deben repetirse y los experimentos deben replicarse para identificar fuentes de variación; [25] bloqueo- organizar las unidades experimentales en grupos de unidades que sean similares entre sí, y así reducir las fuentes de variación irrelevantes; Uso de experimentos factoriales : eficiente en la evaluación de los efectos y las posibles interacciones de varios factores independientes. [15]
El British Medical Research Council reconoció oficialmente la importancia de los ensayos clínicos de los años treinta. El Consejo estableció el Comité de Ensayos Terapéuticos para asesorar y asistir en la organización de ensayos clínicos adecuadamente controlados sobre nuevos productos que parecen probables tener valor en el tratamiento de la enfermedad. [15]
El primer ensayo curativo aleatorizado se llevó a cabo en la Unidad de Investigación de Tuberculosis del MRC por Sir Geoffrey Marshall (1887–1982). El ensayo, realizado entre 1946–1947, tuvo como objetivo probar la eficacia de la estreptomicina química para curar la tuberculosis pulmonar . El ensayo fue doble ciego y controlado con placebo . [26]
La metodología de los ensayos clínicos fue desarrollada aún más por Sir Austin Bradford Hill , quien había estado involucrado en los ensayos de estreptomicina. Desde la década de 1920, Hill aplicó las estadísticas a la medicina, asistiendo a las conferencias del renombrado matemático Karl Pearson , entre otros. Se hizo famoso por un estudio histórico realizado en colaboración con Richard Doll sobre la correlación entre fumar y el cáncer de pulmón . Llevaron a cabo un estudio de casos y controles en 1950, que comparó a los pacientes con cáncer de pulmón con un control pareado y también comenzó un estudio prospectivo sostenido a largo plazo sobre el tema más amplio del tabaquismo y la salud, que implicabaestudiando los hábitos de fumar y la salud de más de 30,000 médicos durante un período de varios años. Su certificado para la elección a la Royal Society lo llamó "... el líder en el desarrollo en medicina de los métodos experimentales precisos que ahora se utilizan a nivel nacional e internacional en la evaluación de nuevos agentes terapéuticos y profilácticos ".
La jornada internacional de ensayos clínicos se celebra el 20 de mayo. [27]
Tipos [ editar ]
Una forma de clasificar los ensayos clínicos es la forma en que se comportan los investigadores.
- En un estudio observacional, los investigadores observan a los sujetos y miden sus resultados. Los investigadores no gestionan activamente el estudio.
- En un estudio de intervención, los investigadores les dan a los sujetos de investigación un medicamento particular u otra intervención para comparar a los sujetos tratados con los que no reciben tratamiento o el tratamiento estándar. Luego los investigadores miden cómo cambia la salud de los sujetos.
Otra forma de clasificar los juicios es por su finalidad. Los Institutos Nacionales de la Salud (NIH) de EE. UU . Organizan ensayos en cinco tipos diferentes: [28]
- Los ensayos de prevención buscan mejores formas de prevenir la enfermedad en personas que nunca han tenido la enfermedad o de prevenir que la enfermedad regrese. Estos enfoques pueden incluir medicamentos, vitaminas, vacunas o cambios en el estilo de vida.
- Las pruebas de detección prueban la mejor manera de detectar ciertas enfermedades o condiciones de salud.
- Se realizan pruebas de diagnóstico para encontrar mejores pruebas o procedimientos para diagnosticar una enfermedad o afección en particular.
- Los ensayos de tratamiento prueban tratamientos experimentales, nuevas combinaciones de medicamentos o nuevos enfoques para la cirugía o la radioterapia .
- Los ensayos de calidad de vida (ensayos de cuidados de apoyo) exploran formas de mejorar la comodidad y la calidad de vida de las personas con una enfermedad crónica .
- Los ensayos de uso compasivo o los ensayos de acceso expandido brindan terapias parcialmente probadas y no aprobadas a un pequeño número de pacientes que no tienen otras opciones realistas. Por lo general, esto implica una enfermedad para la cual no se ha aprobado una terapia efectiva, o un paciente que ya ha fallado todos los tratamientos estándar y cuya salud está demasiado comprometida para calificar para participar en ensayos clínicos aleatorios. [29] Generalmente, la aprobación caso por caso debe ser otorgada tanto por la Administración de Drogas y Alimentos de los Estados Unidos como por la compañía farmacéutica para tales excepciones.
Una tercera clasificación es si el diseño de la prueba permite cambios basados en los datos acumulados durante la prueba.
- Los ensayos fijos consideran los datos existentes solo durante el diseño del ensayo, no modifican el ensayo después de que comience y no evalúan los resultados hasta que el estudio esté completo.
- Los ensayos clínicos adaptativos utilizan los datos existentes para diseñar el ensayo y luego utilizan los resultados provisionales para modificar el ensayo a medida que avanza. Las modificaciones incluyen la dosis, el tamaño de la muestra, el fármaco en estudio, los criterios de selección del paciente y la combinación de "cóctel". [30] Los ensayos adaptativos a menudo emplean un diseño experimental bayesiano para evaluar el progreso del ensayo. En algunos casos, los ensayos se han convertido en un proceso continuo que regularmente agrega y elimina terapias y grupos de pacientes a medida que se obtiene más información. [31]El objetivo es identificar más rápidamente los medicamentos que tienen un efecto terapéutico y concentrarse en las poblaciones de pacientes para quienes el medicamento es apropiado. [32] [33]
Finalmente, una forma común de distinguir los ensayos es por fase, que en términos simples, se relaciona con lo cerca que está el fármaco de ser clínicamente probado, tanto efectivo para su propósito declarado como aceptado por las autoridades reguladoras para su uso con ese fin.
Fases [ editar ]
Los ensayos clínicos que involucran nuevos fármacos se clasifican comúnmente en cinco fases. Cada fase del proceso de aprobación de medicamentos se trata como un ensayo clínico separado. El proceso de desarrollo de medicamentos normalmente se llevará a cabo en las cuatro fases durante muchos años. Si el medicamento pasa con éxito por las fases 1, 2 y 3, generalmente será aprobado por la autoridad reguladora nacional para su uso en la población general. Antes de que las compañías farmacéuticas comiencen los ensayos clínicos con un medicamento, también habrán realizado estudios preclínicos exhaustivos . Cada fase tiene un propósito diferente y ayuda a los científicos a responder una pregunta diferente.
Fase Objetivo Notas Fase 0 Farmacodinamiayfarmacocinéticaen humanos. Los ensayos de fase 0 son ensayos primero en humanos opcionales. Se administran dosis únicas y terapéuticas del medicamento o tratamiento del estudio a un pequeño número de sujetos (generalmente de 10 a 15) para recopilar datos preliminares sobre la farmacodinámica del agente (lo que el medicamento hace al cuerpo) y la farmacocinética (lo que el cuerpo le hace a los medicamentos). ). [34] Para un fármaco de prueba, el ensayo documenta la absorción, distribución, metabolización y eliminación (excreción) del fármaco y las interacciones del fármaco dentro del cuerpo, para confirmar que parecen ser las esperadas. Fase 1 Detección de seguridad A menudo las primeras pruebas en el hombre. Realice pruebas dentro de un pequeño grupo de personas (generalmente entre 20 y 80) para evaluar la seguridad, determinar los intervalos de dosificación seguros y comenzar a identificar los efectos secundarios. Los efectos secundarios de un medicamento pueden ser sutiles o prolongados, o solo pueden ocurrir con algunas personas, por lo que no se espera que los ensayos de la fase 1 identifiquen todos los efectos secundarios. Fase 2 Establecer la eficacia del fármaco, generalmente contra un placebo. Pruebas con un grupo más grande de personas (generalmente 100–300) para determinar la eficacia y para evaluar más su seguridad. El aumento gradual en el tamaño del grupo de prueba permite la evocación de efectos secundarios menos comunes. Fase 3 Confirmación final de seguridad y eficacia. Realice pruebas con grandes grupos de personas (por lo general, entre 1.000 y 3.000) para confirmar su eficacia, evaluar su eficacia, controlar los efectos secundarios, compararlos con los tratamientos de uso común y recopilar información que permita su uso de forma segura. Fase 4 Estudios de seguridad durante las ventas. Los estudios posteriores a la comercialización delimitan información adicional, incluidos los riesgos, los beneficios y el uso óptimo del tratamiento. Como tales, están en curso durante la vida del fármaco de uso médico activo.(Particularmente después de la aprobación bajo el Programa de aprobación acelerada de la FDA )
Diseño de prueba [ editar ]
Una distinción fundamental en la práctica basada en la evidencia es entre estudios observacionales y ensayos controlados aleatorios . [35] Los tipos de estudios observacionales en epidemiología , como el estudio de cohorte y el estudio de casos y controles , proporcionan pruebas menos convincentes que los ensayos controlados aleatorios. [35] En estudios observacionales, los investigadores evalúan retrospectivamente las asociaciones entre los tratamientos administrados a los participantes y su estado de salud, con el potencial de errores considerables en el diseño y la interpretación. [36]
Un ensayo controlado aleatorio puede proporcionar evidencia convincente de que el tratamiento del estudio causa un efecto en la salud humana. [35]
Actualmente, algunos ensayos de medicamentos de fase 2 y la mayoría de los de fase 3 están diseñados como aleatorios, doble ciego y controlados con placebo .
- Aleatorio: cada sujeto del estudio se asigna al azar para recibir el tratamiento del estudio o un placebo.
- Ciegos: los sujetos involucrados en el estudio no saben qué tratamiento de estudio reciben. Si el estudio es doble ciego, los investigadores tampoco saben qué tratamiento recibe un sujeto. Esta intención es evitar que los investigadores traten a los dos grupos de manera diferente. Una forma de estudio doble ciego denominado diseño "doble ficticio" permite un seguro adicional contra el sesgo. En este tipo de estudio, todos los pacientes reciben dosis tanto de placebo como de dosis activas en períodos alternos.
- Control con placebo: el uso de un placebo (tratamiento falso) permite a los investigadores aislar el efecto del tratamiento del estudio del efecto placebo .
Los estudios clínicos con un pequeño número de sujetos pueden ser "patrocinados" por investigadores individuales o por un pequeño grupo de investigadores, y están diseñados para evaluar preguntas simples o la factibilidad de ampliar la investigación para un ensayo controlado aleatorio más completo. [37]
Estudios de control activo [ editar ]
En muchos casos, dar un placebo a una persona que padece una enfermedad puede ser poco ético. [38] Para abordar esto, se ha convertido en una práctica común llevar a cabo ensayos de "comparador activo" (también conocido como "control activo"). En los ensayos con un grupo de control activo, los sujetos reciben el tratamiento experimental o un tratamiento aprobado previamente con efectividad conocida.
Protocolo maestro [ editar ]
En tales estudios, se prueban múltiples tratamientos experimentales en un solo ensayo. Las pruebas genéticas permiten a los investigadores agrupar a los pacientes según su perfil genético, administrar medicamentos basados en ese perfil a ese grupo y comparar los resultados. Pueden participar múltiples compañías, cada una con un medicamento diferente. El primer enfoque de este tipo apunta al cáncer de células escamosas , que incluye diversas alteraciones genéticas de un paciente a otro. Amgen, AstraZeneca y Pfizer están involucrados, la primera vez que han trabajado juntos en una prueba de etapa avanzada. Los pacientes cuyos perfiles genómicos no coinciden con ninguno de los fármacos del ensayo reciben un fármaco diseñado para estimular el sistema inmunológico para atacar el cáncer. [39]
Protocolo de ensayo clínico [ editar ]
Un protocolo de ensayo clínico es un documento que se utiliza para definir y gestionar el ensayo. Está preparado por un panel de expertos. Se espera que todos los investigadores del estudio observen estrictamente el protocolo.
El protocolo describe la justificación científica, el (los) objetivo (s), el diseño, la metodología, las consideraciones estadísticas y la organización del ensayo planificado. Los detalles del ensayo se proporcionan en los documentos a los que se hace referencia en el protocolo, como el folleto de un investigador .
El protocolo contiene un plan de estudio preciso para garantizar la seguridad y la salud de los sujetos del ensayo y para proporcionar una plantilla exacta para que los investigadores realicen el ensayo. Esto permite que los datos se combinen en todos los investigadores / sitios. El protocolo también informa a los administradores del estudio (a menudo una organización de investigación contratada ).
El formato y el contenido de los protocolos de ensayos clínicos patrocinados por compañías farmacéuticas, de biotecnología o de dispositivos médicos en los Estados Unidos, la Unión Europea o Japón se han estandarizado para cumplir con la guía de Buena Práctica Clínica [40] emitida por la Conferencia Internacional sobre Armonización de Requisitos Técnicos para Registro de productos farmacéuticos para uso humano (ICH). [41] Las autoridades reguladoras en Canadá y Australia también siguen las pautas de la ICH. Revistas como Trials , animan a los investigadores a publicar sus protocolos.
Características de diseño [ editar ]
Consentimiento informado [ editar ]
Los ensayos clínicos reclutan sujetos del estudio para firmar un documento que representa su " consentimiento informado ". [42] El documento incluye detalles como su propósito, duración, procedimientos requeridos, riesgos, beneficios potenciales, contactos clave y requisitos institucionales. [43] El participante decide si firmar el documento. El documento no es un contrato, ya que el participante puede retirarse en cualquier momento sin penalización.
El consentimiento informado es un proceso legal en el que se instruye a un recluta sobre los hechos clave antes de decidir si participar. Los investigadores explican los detalles del estudio en términos que el sujeto pueda entender. La información se presenta en la lengua materna del sujeto. En general, los niños no pueden proporcionar un consentimiento informado de manera autónoma, pero según la edad y otros factores, se les puede exigir que den un consentimiento informado.
Potencia estadística [ editar ]
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El número de sujetos tiene un gran impacto en la capacidad de detectar y medir de manera confiable los efectos de la intervención. Esto se describe como su " poder ". Cuanto mayor sea el número de participantes, mayor será el poder estadístico y mayor será el costo.
El poder estadístico estima la capacidad de un ensayo para detectar una diferencia de un tamaño particular (o mayor) entre los grupos de tratamiento y control. Por ejemplo, un ensayo de un fármaco reductor de lípidosversus placebo con 100 pacientes en cada grupo puede tener un poder de 0,90 para detectar una diferencia entre el placebo y los grupos de ensayo que reciben una dosis de 10 mg / dL o más, pero solo 0,70 para detectar una Diferencia de 6 mg / dl.
Grupos de placebo [ editar ]
El mero hecho de dar un tratamiento puede tener efectos inespecíficos. Estos se controlan mediante la inclusión de pacientes que reciben solo un placebo. Los sujetos se asignan al azar sin informarles a qué grupo pertenecían. Muchos ensayos son doble ciego, por lo que los investigadores no saben a qué grupo se asigna un sujeto.
Asignar un sujeto a un grupo de placebo puede plantear un problema ético si viola su derecho a recibir el mejor tratamiento disponible. La Declaración de Helsinki proporciona directrices sobre este tema.
Duración [ editar ]
Los ensayos clínicos son solo una pequeña parte de la investigación que implica desarrollar un nuevo tratamiento. Los medicamentos potenciales, por ejemplo, primero tienen que ser descubiertos, purificados, caracterizados y probados en laboratorios (en estudios celulares y en animales) antes de someterse a ensayos clínicos. En total, se prueban alrededor de 1,000 medicamentos potenciales antes de que solo uno llegue al punto de ser probado en un ensayo clínico. [44] Por ejemplo, un nuevo medicamento contra el cáncer tiene, en promedio, seis años de investigación detrás de él antes de que llegue a los ensayos clínicos. Pero el mayor obstáculo para hacer que los nuevos medicamentos contra el cáncer estén disponibles es el tiempo que lleva completar los ensayos clínicos por sí mismos. En promedio, pasan aproximadamente ocho años desde el momento en que un medicamento contra el cáncer ingresa a los ensayos clínicos hasta que recibe la aprobación de las agencias reguladoras para su venta al público. [45] Los medicamentos para otras enfermedades tienen plazos similares.
Algunas razones por las que un ensayo clínico puede durar varios años:
- Para condiciones crónicas como el cáncer, se necesitan meses, si no años, para ver si un tratamiento contra el cáncer tiene un efecto en un paciente.
- Para los medicamentos que no se espera que tengan un efecto fuerte (lo que significa que se debe reclutar a un gran número de pacientes para observar el efecto 'cualquier'), el reclutamiento de pacientes suficientes para probar la efectividad del medicamento (es decir, obtener poder estadístico) puede llevar varios años.
- Solo ciertas personas que tienen la enfermedad objetivo son elegibles para participar en cada ensayo clínico. Los investigadores que tratan a estos pacientes en particular deben participar en el ensayo. Luego, deben identificar a los pacientes deseables y obtener el consentimiento de ellos o de sus familias para participar en el ensayo.
El mayor obstáculo para completar los estudios es la escasez de personas que participan. Todos los ensayos de drogas y muchos dispositivos apuntan a un subconjunto de la población, lo que significa que no todos pueden participar. Algunos ensayos de medicamentos requieren que los pacientes tengan combinaciones inusuales de características de la enfermedad. Es un desafío encontrar a los pacientes adecuados y obtener su consentimiento, especialmente cuando no reciben ningún beneficio directo (porque no se les paga, el medicamento del estudio aún no está probado o el paciente puede recibir un placebo). En el caso de los pacientes con cáncer, menos del 5% de los adultos con cáncer participarán en los ensayos de medicamentos. De acuerdo con Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), alrededor de 400 medicamentos contra el cáncer fueron probados en ensayos clínicos en 2005. No todos estos serán útiles,[46]
Los ensayos clínicos que no involucran un nuevo medicamento generalmente tienen una duracmucho corta. (Las excepciones son los estudios epidemiológicos, como el Estudio de salud de las enfermeras ).
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