viernes, 20 de mayo de 2016

Enfermedades raras


La argininemia, también denominada deficiencia de arginasas, es una enfermedad relacionada con el metabolismo de los aminoácidos. Es una enfermedad genéticaautosómica recesiva que no deja que el cuerpo produzca esta enzima para metabolizar las argininas. Las proteínas en el cuerpo son fundamentales para muchos procesos biológicos. Estas proteínas necesitan unas enzimas para poder ser metabolizadas y ser usadas por el cuerpo, cuando una de estas enzimas no funciona correctamente o simplemente no está en el cuerpo crean mal funcionamiento y mal procesamiento de las proteínas. Cuando una persona tiene deficiencia de Arginasas tiene problemas en la eliminación del amoniaco en el cuerpo. Esta deficiencia entra en el grupo de enfermedades llamadas «UCD» que son alteraciones en el ciclo de la urea (Schmitt, Kathy) ya que la enzima arginasa no descompone el aminoácido de arginina y asimismo no se elimina el amoniaco fuera del cuerpo, haciendo que se acumule en la sangre creando problemas de salud. Cuando hay acumulación de amoniaco y de argininas en el cuerpo puede generar problemas hepáticos como cirrosis o hepatitis, porque el hígado ya es incapaz de eliminar los componentes tóxicos (Dugdale, David). Cuando este exceso de amoniaco llega al cerebro puede causar problemas en la memoria, generar mareo,somnolencia y en los peores casos inducir al paciente a convulsionar hasta a un coma (CSIC).









La arteria subclavia aberrante, o el síndrome de la arteria subclavia aberrante o arteria subclavia lusoria se refiere a una rara variante anatómica del origen de la arteria subclavia derecha. Esta es una de las anomalíascongénita vascular más comunes del arco aórtico.

Arteria subclavia aberrante
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Ubicación anatómica normal de las arterias subclavias

Angiografía por resonancia magnética mostrando una arteria subclavia aberrante.

La arteria aberrante por lo general surge justo distal a la subclavia izquierda y no deltronco braquiocefálico, cruza en la parte posterior del mediastino por lo general por detrás del esófago en su camino a la extremidad superior. Dicho curso de este vaso aberrante puede causar un anillo vascular alrededor de la tráquea y el esófago. Ladisfagia debido a una arteria subclavia aberrante derecha se denomina disfagia lusoria. La parálisis del nervio laríngeo recurrente se denomina síndrome de Ortner. La arteria subclavia derecha aberrante con frecuencia surge de un segmento dilatado de la aorta descendente proximal, el divertículo de Kommerell.






La Arteriopatía cerebral autosómica dominante con infartos subcorticales y leucoencefalopatía, más conocida por sus siglas en inglés CADASIL, es una enfermedad de las arterias menores del cerebro que produce múltiples infartos en sus partes más profundas. A diferencia de la corteza cerebral, que es gris, las partes profundas que sufren los daños están constituidas por una sustancia blanca (de ahí "leucoencefalopatía"). Es unaenfermedad hereditaria, transmitida directamente de padres a hijos según un patrón autosómico dominante, por lo que la probabilidad de cada hijo de heredar la enfermedad es del 50%
Los primeros síntomas pueden aparecer alrededor de los 20 años de edad, pero el lento desarrollo de la enfermedad provoca un lapso de varios años hasta la aparición de síntomas graves como la demencia. La enfermedad suele manifestarse por medio de accidentes isquémicos transitorios, que suelen aparecer entre los 40 y los 50 años de edad. Los daños en el cerebro se manifiestan de diversas formas, desde dolores de cabeza muy intensos (migraña) y parálisis de alguna parte del cuerpo, hasta pérdida de la memoria y demencia. La enfermedad suele conducir a la muerte en un periodo de unos 20 años (Chabriat et al, 1995).
La patología causante de la CADASIL es la degeneración progresiva de las células musculares lisas en los vasos sanguíneos. Ciertas mutaciones del gen Notch 3 (en el brazo corto del cromosoma 19) causan una acumulación de la proteína Notch 3 en la membrana plasmática de las citadas células musculares, tanto en los vasos sanguíneos en el cerebro como fuera de él. Estas acumulaciones son observables como depósitos osmiofílicos al microscopio electrónico (Ruchoux et al, 1995).
Curiosamente, el gen Notch 3 se encuentra en el mismo locus que el gen responsable de la migraña hemipléjica familiar.

Características clínicas

Los cuatro síntomas más importantes del CADASIL son la migraña con aura, los infartos subcorticales recurrentes, los síntomas psiquiátricos con declive cognitivo y la demencia. Los ataques de migraña pueden iniciarse incluso antes de los 10 años de edad, pero más frecuentemente durante la tercera década. El primer ataque isquémico varía ampliamente entre los 28 y los 60 años de edad. La muerte se produce aproximadamente 20 años después de la aparición de los síntomas (Chabriat et al, 1995).

Diagnóstico

El método preferido de diagnóstico es la resonancia magnética. Las lesiones detectables con este sistema se encuentran concentradas alrededor de los ganglios basales, la sustancia blanca periventricular y el puente de Varolio, y son similares a las que se pueden observar en la enfermedad de Binswanger. Las lesiones en la sustancia blanca suelen estar presentes también en individuos que sufren la mutación del gen en cuestión sin presentar síntomas (Tournier et al, 1993). Otro diagnóstico diferencial a tener en cuenta es la esclerosis múltiple.
La enfermedad también se puede diagnosticar identificando la mutación en el gen Notch 3. Este método es, sin embargo, costoso y laborioso. Dado que CADASIL es una arteriopatía sistémica, los daños de los vasos sanguíneos pueden ser observados en arterias pequeñas y medianas. Se ha sugerido un método de diagnóstico basado en la realización de biopsias de la piel (Joutel et al, 2001); sin embargo la utilidad de este método está limitada por la escasa disponibilidad de un anticuerpo monoclonalnecesario para el proceso de diagnóstico.

Tratamiento

No existe ningún tratamiento específico. En algunos casos se puede usar anticoagulantes para frenar la evolución de la enfermedad y ayudar a prevenir los infartos cerebrales.







La arteritis de Takayasu es una enfermedad inflamatoria de etiología desconocida que afecta a la aorta y a sus ramificaciones, incluyendo la arteria carótida.1 Aunque se han encontrado casos en todo el mundo, se muestra con frecuencia en mujeres jóvenes de Asia. Las mujeres con esta enfermedad superan en número a los hombres por 8 a 1, y la edad de comienzo se encuentra entre los 15 y los 30 años. En el mundo occidental, la arteriosclerosis es una causa más frecuente de obstrucción de los vasos sanguíneos.

Historia

El primer caso de arteritis de Takayasu fue descrito en en 1908 por el doctor Mikito Takayasu en el encuentro anual de la sociedad oftalmológica japonesa. Takayasu describió un caso con cambios peculiares de los vasos retinales centrales. Describió una especie de "espiral" de los vasos sanguíneos tras los ojos (la retina). Dos médicos japoneses (Dr. Onishi y Dr. Kagoshima) encontraron anomalías similares en los ojos de pacientes cuyo pulso estaba ausente. Es sabido que las malformaciones de los vasos sanguíneos que ocurren en la retina son una respuesta (angiogénesis) al estrechamiento arterial en el cuello, y esa ausencia de pulso notada en algunos pacientes ocurre porque el estrechamiento se produce en los brazos. Los hallazgos en el ojo descritos por Takayasu son rara vez vistos en Norteamérica.

Síntomas

Alrededor de la mitad de los pacientes desarrollan una enfermedad sistémica inicial con síntomas de malestar, fiebre, hiperhidrosis, pérdida de peso, artralgia y fatiga. Suele haber anemia y elevación en la sedimentación deeritrocitos. A esta fase le sigue otra caracterizada por cambios inflamatorios en la aorta y sus ramificaciones. La mitad de los pacientes con arteritis de Takayasu se presenta sólo con cambios vasculares, sin que le preceda una enfermedad en el sistema. En la última fase, la debilidad arterial puede crecer hasta llegar a un aneurisma.
Cuatro tipos de arteritis han sido descritas:
  • Tipo I - Tipo clásico sin pulso que implica la aorta y sus derivaciones.
  • Tipo II - Aorta abdominal y sus ramas.
  • Tipo III - Suma que implica el tipo I y II.
  • Tipo IV - Conlleva a la afección de la arteria pulmonar

Tratamiento

La gran mayoría de los pacientes responden a la prednisona. La dosis inicial normal es de un miligramo por kilogramo de masa corporal por día (unos 60 miligramos al día). Debido a los fuertes efectos secundarios del uso a largo plazo de la prednisona, la dosis inicial es regulada a las pocas semanas por los médicos para que ésta sea tolerable por el paciente.

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